作者:Christoph Schaniel 博士,纽约西奈山伊坎医学院黑人家族干细胞研究所的医学助理教授(血液学和肿瘤内科)和细胞、发育和再生生物学,以及其他合著者.
底线:西奈山的科学家们创建了一个来自临床健康人类的特征明确的人类诱导多能干细胞 (hiPSC) 系库,可作为体外人类发育、基因型-表型关联研究的正常对照的宝贵资源、许多疾病模型和药物反应评估。
工作原理:这个 hiPSC 系的性别平衡、种族和民族多样化文库由 40 名 22 至 61 岁的临床健康男性和女性个体生成。 hiPSC 的广泛特征将核型和短串联重复序列与其亲本相匹配成纤维细胞。生成的 hiPSC 显示出多能干细胞的转录特征。对每个个体的一个 hiPSC 克隆进行全基因组测序,用于基因组祖先确定和孟德尔疾病基因和风险分析。
此外,类似的转录组学特征、单细胞 RNA-seq 衍生的细胞簇,以及从多个独立的 hiPSC 系分化出来的心肌细胞的生理学特征在文库中都有特征。
为什么这项研究很有趣:这项研究是基于细胞的精确模型的重要技术开发,可用于药物发现和预测药物不良反应。虽然生成细胞系的研究对患者护理或治疗没有直接影响,但该库可以支持严格的疾病建模、患者对药物反应的准确评估以及未来的基因型-表型关联研究。
说西奈山的克里斯托夫博士Schaniel的研究:本文从临床上良好的特点,不同的健康人类个体人iPS细胞库被用于对正常人生物学研究,评估药物反应和疾病建模。这些细胞系将是研究类器官中各种疾病模型的非常有用的对照。我们多样化的 hiPSC 库为科学界提供了宝贵的资源,可用于各种即将进行的生物医学和药理学研究。iPSCs 系列可应要求提供给科学界。
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