一项多中心临床试验的中期结果表明，1 型糖尿病患者的移植细胞可分泌胰岛素。植入物由源自人类多能干细胞 (PSC) 的胰腺内胚层细胞组成，其安全性、耐受性和有效性在 26 名患者中进行了测试。虽然植入物分泌的胰岛素对患者没有临床影响，但这些数据是人类患者分化干细胞通过膳食调节胰岛素分泌的首次报道的证据。结果发表在 12 月 2 日的Cell Stem Cell和Cell Reports Medicine 杂志上。
“已经设置了一个里程碑。无限供应产生胰岛素的细胞的可能性为 1 型糖尿病患者带来了希望，”莱顿大学医学中心的 Eelco de Koning 说，他是Cell Stem Cell 上发表的随附评论的合著者。“尽管没有相关的临床效果，但这项研究仍将是人类 PSC 衍生细胞替代疗法领域的一个重要里程碑，因为它是最早报告移植一年后细胞存活率和功能性的研究之一。”
在发现激素胰岛素大约 100 年后，1 型糖尿病仍然是一种改变生命、有时甚至危及生命的诊断。该疾病的特征是胰腺朗格汉斯岛中产生胰岛素的 β 细胞遭到破坏，导致血糖水平升高。
胰岛素治疗可降低葡萄糖浓度，但不会使其完全正常化。此外，现代胰岛素输送系统长时间佩戴会造成负担，有时会出现故障，并经常导致长期并发症。虽然胰岛替代疗法可以提供治愈方法，因为它可以恢复体内的胰岛素分泌，但由于供体器官稀缺，该程序并未被广泛采用。这些挑战强调需要大量替代的胰岛素生成细胞。
人类 PSC 的使用在成为大规模生产胰岛素细胞的可行临床选择方面取得了重大进展。2006 年，Novocell(现为 ViaCyte)的科学家报告了一个多阶段方案，指导人类胚胎干细胞分化为未成熟的胰腺内胚层细胞。这种操作关键信号通路的逐步协议是基于胰腺的胚胎发育。后续研究表明，这些胰腺内胚层细胞在植入动物模型时能够进一步成熟并完全发挥作用。基于这些结果，开始使用这些胰腺内胚层细胞进行临床试验。
现在，两组报告了一项 I/II 期临床试验，其中将胰腺内胚层细胞置于非免疫保护(“开放”)宏封装装置中，允许细胞直接血管化，并植入 1 型患者的皮下糖尿病。在这种基于干细胞的胰岛替代策略中使用第三方现成细胞需要免疫抑制剂，它可以防止移植排斥，但会导致重大副作用，如癌症和感染。参与者接受了供体胰岛移植手术中常用的免疫抑制治疗方案。
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