纽约州纽约市(2021 年 12 月 10 日)——西奈山科学家成为第一个报告与一种称为 CAR-T 细胞疗法的新型免疫疗法相关的潜在严重副作用的人，该疗法最近被批准用于治疗多发性骨髓瘤.他们的研究结果于 12 月作为案例研究发表在《自然医学》上。
多发性骨髓瘤是一种复杂且无法治愈的血浆癌类型，随着疾病的进展，通常需要多次治疗，并对先前的治疗产生抗药性，通常会导致慢性病和急性病期。
CAR-T 细胞疗法使用称为嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞的基因工程免疫系统细胞。在有争议的特定版本中，CAR-T 细胞用于靶向一种称为 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的蛋白质。BCMA 常见于多发性骨髓瘤中，这种疗法在特别复杂的、难治性多发性骨髓瘤患者中显示出令人印象深刻的反应率。
在完成 BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法的一个疗程后三个多月，西奈山案例研究中描述的患者开始表现出类似帕金森病的渐进性神经系统特征，包括震颤以及笔迹和步态变化。该患者后来因感染并发症而死亡，研究人员在大脑基底神经节中发现了 BCMA 蛋白的证据，并且该区域有疤痕，这表明这种严重的副作用可能是由于针对大脑中的 BCMA 进行了治疗。
“我们的发现将影响 BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的风险-收益评估，并且已经改善了 BCMA 靶向疗法临床试验中神经系统不良事件的监测和主动管理，”Oliver Van Oekelen 说。 ，医学博士，西奈山伊坎医学院的博士生和手稿的第一作者。
该案例研究的通讯作者、伊坎山西奈山医学教授(血液学和肿瘤内科学)和肿瘤科学教授 Samir Parekh 补充说：“这项研究表明，BCMA 靶向 CAR-T 细胞疗法可以跨越至少在一部分患者中，血脑屏障会导致进行性神经认知和运动障碍。这表明 CAR-T 细胞疗法虽然对多发性骨髓瘤有效，但需要密切监测神经毒性，尤其是当此类治疗在多发性骨髓瘤患者中得到更广泛的应用时。”
BCMA 靶向 CAR-T 疗法和类似的免疫疗法正在其他类型的癌症中使用或测试，强调了本研究结果的重要性。
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