皮肤是人体最大的器官。但是，如果皮肤轻轻一碰就会“崩解”呢?这正是大疱性表皮松解症 (EB) 发生的情况，有时也被称为“蝴蝶病”。这种皮肤病是基于遗传缺陷，并且由于无法治愈，它可能是致命的，通常甚至在年轻患者中也是如此。但还是有希望的：2015 年，来自德国和的一组治疗师率先挽救了一名皮肤表面被 80% 破坏的患者。
从长远来看，这种治疗是否会成功——而且皮肤会保持稳定——当时还不清楚。明斯特大学的整形外科医生 Maximilian Kückelhaus 博士和 Tobias Hirsch 教授致力于解决这个问题——并且与他们团队中的同事一起，能够验证这种实验性治疗的长期成功。这项研究的结果现已发表在著名的《新英格兰医学杂志》上。
在 EB 的情况下，患者患有负责皮肤正常结构的基因突变。即使是最轻微的触摸也会导致水泡和开放性伤口。到目前为止，这种疾病被认为是无法治愈的，但治疗这个 7 岁男孩的医生显然证明了相反的情况——至少在这个个案中是这样。他们选择了一种以前从未以这种形式在人类身上进行过的实验性治疗方法：他们将先前在实验室中用转基因干细胞培养的一平方米皮肤移植到伤口区域。为此，他们通过渗透遗传信息修改了男孩皮肤中患病的干细胞。这种基因改造的目的是补偿那些负责皮肤细胞结构的基因的突变。换句话说，研究人员渗透了缺陷基因的健康版本。治疗成功，男孩活了下来。
今天，这个男孩 13 岁，是世界上唯一一个器官几乎完全被转基因细胞取代的人——这就是为什么期影响并确保移植的皮肤保持稳定变得更加重要的原因。Kückelhaus 和 Hirsch 通过他们为期五年的研究证明，转基因皮肤质量非常好，而且 100% 稳定。同时，研究小组发现移植没有任何副作用。
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