一项新的研究从由研究所若昂T.巴拉塔率领德MEDICINA分子若昂·洛沃安图内斯(IMM,葡萄牙),以及炫酷INFANTIL Boldrini J.安德烈斯Yunes(巴西),在科学期刊现在公布自然通讯*,说明改变一种叫做 IL-7R 的蛋白质足以引发一种白血病。在人类白血病病例中也观察到 IL-7R 的相同变化,导致该分子活性增加。了解参与白血病发病的分子参与者可以开发出更好的、有针对性的治疗方法。
急性淋巴细胞白血病是一种侵袭性癌症,最常见于儿童。它源于淋巴细胞(一种免疫细胞)数量的异常增加。“使用我们开发的小鼠模型,我们发现导致这种蛋白质持续激活的 IL-7R 突变足以引发疾病。该研究的协调员 João T. Barata 解释说,在人类患者中发现了完全相同的突变,因此我们相信 IL-7R 的这些变化也可能是人类疾病的根源。化疗对儿童 80% 以上的病例有效,但在成人中,治疗效率下降了一半。此外,对治疗反应良好的患者经常会出现继发效应,例如心脏问题或肥胖。“重要的是要找到新的治疗策略来提高当前治疗的疗效并降低产生副作用的可能性。我们生成的小鼠患上了白血病,其特征与人类中发现的非常相似。这些小鼠可用于识别和测试新的治疗方法,例如降低 IL-7R 激活的药物,包括我们在这项工作中发现的一些药物,”该研究的第一作者 Afonso Almeida 说。
这项研究的作者在今年早些时候发表在科学杂志Blood** 上的一篇论文中表明了高水平的 IL-7R 对急性淋巴细胞白血病发展的重要性。现在,研究人员已经证明,增加蛋白质 IL-7R 功能的突变,即使不增加其正常水平,也足以引发疾病。“这两项研究在显示 IL-7R 引发白血病能力的不同方面以及证明抑制 IL-7R 分子效应的药物可能构成未来某个时候对患者有效的治疗选择方面相辅相成,”João 补充道T.巴拉塔。
根据患者体内这些分子的改变,这些发现对于改进和个性化当前可用于急性淋巴细胞白血病的治疗方法很重要。
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