涉及在靶细胞内转移外源基因的核酸疗法是一种很有前途的临床治疗选择，可以在转录或转录后水平调节基因表达。
理想情况下，这种治疗方式不会导致不需要的免疫反应。与传统的治疗方法相比，核酸疗法可以达到长期稳定的疗效。作为一种新兴的治疗方法，核酸疗法在临床环境中发挥着越来越重要的作用，用于治疗各种疾病，包括传染病、癌症、免疫相关疾病和单基因疾病。
迄今为止，已开展了大量临床试验，已批准30多种核酸药物，凸显了该方法在临床实践中的强大潜力。多种载体用于保护核酸不被降解并帮助它们准确到达目标。然而，已知一些载体会对核酸药物的释放和表达产生负面影响，以及过敏反应和肝脏蓄积等不良反应。因此，在将递送系统应用于临床环境之前对其进行生物安全评估至关重要。
在生物安全与健康杂志上发表的这篇综述中，作者描述了核酸药物的不同递送系统，并讨论了它们在临床前和临床研究中的生物安全性，特别关注载体本身、给药方法和疾病的整体治疗。
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