马萨诸塞大学阿默斯特分校和马萨诸塞大学陈医学院的研究人员最近宣布，他们已经绘制了蛋白质 alpha-1 的表达和成熟度图，以寻求开发更好的基因疗法来治疗一系列疾病。具有前所未有的清晰度的抗胰蛋白酶 (AAT)。详细介绍了该蛋白质分子折叠的结果发表在《美国国家科学院院刊》上，将有助于开发特定疗法来治疗一种称为 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的遗传性疾病，以及更有效地治疗一种广泛的遗传疾病。
近年来，疾病治疗发生了一场革命。现在很清楚，当我们自己的身体在基因水平上产生功能失调的蛋白质时，就会出现一系列疾病，例如 AAT 缺乏症。产生有缺陷的 AAT 或 AAT 量不足会导致严重的肺和肝脏疾病。这些疾病必须通过将缺失的蛋白质输送到身体来治疗，或者更好的是，通过将特定蛋白质产生基因的完整拷贝引入正确细胞的 DNA 来教导身体为自己制造缺失的蛋白质。
但教身体制造缺失的蛋白质并非易事。为此，您首先需要将正确的蛋白质生成基因植入体内，通常通过肌肉注射(注射)以及制造该蛋白质的特定细胞。接下来，您必须确保一旦身体开始制造它之前缺少的蛋白质，该蛋白质就会正确折叠成正确的最终形状——在 AAT 的情况下，该形状看起来就像一个装载好的捕鼠器，准备弹出。最后，正确折叠的蛋白质需要从细胞到达身体任何需要它的地方。
这是一系列极其复杂的问题，需要一支在分子生物学、细胞生物学、蛋白质折叠和基因治疗方面具有专业知识的研究团队，以及开展这项工作的尖端研究设施，例如美国医学模型中心麻省大学阿默斯特分校应用生命科学研究所，该研究所拥有完成大部分研究的实验室。
“这个项目是十多年合作的结果，涵盖了从基于实验室的基础科学到床边的各个领域，”麻省大学阿默斯特分校生物化学和分子生物学教授、该论文的合著者之一丹尼尔赫伯特说.该研究的资金由 Alpha-1 基金会和美国国立卫生研究院提供。
标签：
免责声明：本文由用户上传，如有侵权请联系删除！