威尔斯桑格研究所的科学家发现，CRISPR/Cas9基因编辑会对细胞造成比之前认为的更多的遗传损伤。这些结果将对未来使用CRISPR/Cas9的基因治疗产生安全影响，因为意外损伤可能导致某些细胞发生危险的变化。
这项研究报告今天(2018年7月16日)发表在《自然生物技术》杂志上。研究还发现，检测DNA变化的标准测试未能发现这种遗传损伤，任何潜在的基因治疗都需要仔细和具体的测试。
CRISPR/Cas9是最新的基因组编辑工具之一。它可以通过在特定点切割并在该位置引入变化来改变细胞中的脱氧核糖核酸部分。CRISPR/Cas9在科学研究中得到了广泛的应用，它也被认为是一种有希望为HIV、癌症或镰状细胞病创造潜在基因组编辑方法的方法。这种治疗剂可以灭活引起疾病的基因或纠正基因突变。然而，任何潜在的治疗都必须证明它们是安全的。
先前的研究没有显示基因组编辑目标位点的DNA中有许多不可预见的来自CRISPR/Cas9的突变。为了进一步研究这一点，研究人员在小鼠和人类细胞中进行了全面系统的研究，发现CRISPR/Cas9往往会引起广泛的突变，但它离靶位点更远。
研究人员发现，许多细胞有很大的基因重排，如脱氧核糖核酸的缺失和插入。这些可能导致重要基因被开启或关闭，这可能对CRISPR/Cas9在治疗中的应用具有重要意义。此外，这些变化中的一些离标准基因分型方法看到的靶位点太远。
Wellcome Sanger Institute的对应作者Allan Bradley教授说：“这是第一次系统评估CRISPR/Cas9编辑在治疗相关细胞中造成的意外。我们发现在此之前，DNA的变化被严重低估了。重要的是，任何想将这项技术用于基因治疗的人都应该谨慎，仔细检查它是否可能有有害影响。”
Wellcome Sanger研究所的第一作者Michael Kosicki说：“我最初的实验使用CRISPR/Cas9作为研究基因活动的工具，但显然发生了意想不到的事情。一旦认识到基因重排的程度，我们就对其进行系统研究，观察不同的基因和不同的治疗相关细胞系，表明CRISPR/Cas9效应是正确的。”
这项工作对CRISPR/Cas9在治疗中的应用产生了影响，并可能重新激发研究人员寻找标准CRISPR/Cas9基因编辑方法的替代品的兴趣。
纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的独立研究员玛丽亚贾辛教授说：“这项研究是第一个评估CRISPR/Cas9切割位点产生的基因组损伤谱的研究。”目前还不知道其他细胞系的基因组位点是否也会受到同样的影响。这项研究表明，在CRISPR/Cas9临床应用之前，还需要进一步的研究和特异性检测。
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