纳米粒子载体扩大了基因疗法对人眼疾病的有效性
NIBIB资助的研究人员已经创建了纳米颗粒,可以成功地对黄斑小鼠模型进行基因治疗。纳米粒子载体有潜力显着扩大人类盲症等人类眼疾的基因治
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约翰霍普金斯大学医学院的科学家报告说,他们已经创建了一个微型的纳米容器,该容器可以在细胞内滑动并提供任何大小的基于蛋白质的药物和基
Barth综合征是男孩中一种罕见的代谢疾病,是由称为tafazzin或TAZ的基因突变引起的。它会导致威胁生命的心力衰竭,并削弱骨骼肌,削弱免疫反
巴塞罗那自治大学,CIBERDEM和西班牙国家癌症研究中心的一组研究人员证明,单次使用腺相关病毒载体编码一种名为成纤维细胞生长因子21(FGF21
圣裘德儿童研究医院的一项分析发现,血友病 B 基因疗法的制造和分销成本与据报道正在考虑用于目前正在开发的血友病基因疗法的 200 万美
宣布为BIO Integration期刊发表新的文章。在这篇迷你评论文章中,大韩民国韩国大田市韩国高级科学技术学院(KAIST)的作者Meiyu Yuu和Pei
一项在eLife上发表的研究表明,基因疗法可以保护患有罕见疾病的小鼠的眼细胞,这种疾病会导致视力丧失,尤其是与其他基因疗法联合使用时。